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1 基因治疗发展的历史针对遗传疾病的基因治疗旨在通过向细胞递送治疗性基因来实现基因的持久表达，并以最低的安全风险为前提使治疗基因的表达足以达到改善或治愈疾病的水平。20世纪60年代美国分子生物学家Lederberg J首次提出基因治疗的初步概念，为基因治疗的发展奠定了基础[1]。1972年基因疗法被正式提出，并被认可作为人类遗传疾病的一种治疗方式[2]。基因治疗根据载体的给药途径可分为离体和在体基因治疗两种类别(图 1)：1)离体基因治疗(Ex vivo)...